Scientific Director | tRNA Biotherapeutics

Wir suchen derzeit einen Scientific Director | tRNA Biotherapeutics in Deutschland. Dies ist eine seltene Gelegenheit, eine führende wissenschaftliche Rolle an der Spitze der nächsten Generation von RNA-basierten Therapeutika zu übernehmen, die darauf abzielt, seltene genetische und neuromuskuläre Erkrankungen ohne derzeitige therapeutische Optionen zu behandeln. Sie werden an der Schnittstelle von Entdeckungswissenschaft, translationaler Forschung und strategischer Unternehmensentwicklung arbeiten und Programme von frühen Machbarkeitsstudien bis hin zu IND-ermöglichenden Studien vorantreiben.

In dieser Rolle werden Sie die wissenschaftliche Vision definieren und direkt die Richtung einer innovativen tRNA-Therapieplattform mit sowohl Hebe- als auch Suppressionsmodalitäten beeinflussen. Sie werden eng mit der Unternehmensführung, akademischen Partnern und externen Experten zusammenarbeiten, um bahnbrechende RNA-Biologie in klinisch relevante Therapien zu übersetzen. Das Umfeld ist hochgradig unternehmerisch, wissenschaftlich orientiert und global kooperativ, mit häufigem Austausch mit führenden Forschungseinrichtungen in Europa.

Diese Position bietet die Möglichkeit, einen greifbaren Einfluss auf die Zukunft der genetischen Medizin zu nehmen und gleichzeitig eine Plattform mit breiter therapeutischer Reichweite aufzubauen.

• Definieren und Leiten der wissenschaftlichen Strategie und des F&E-Fahrplans, um die tRNA-Therapieplattform von der Entdeckung bis zur präklinischen Entwicklung und IND-ermöglichenden Studien zu führen.
• Überwachung des Fortschritts dualer tRNA-Modalitäten (Hebe- und Suppressionsansätze) über mehrere therapeutische Programme hinweg, die auf seltene und neuromuskuläre Erkrankungen abzielen.
• Leitung translationaler Forschungsanstrengungen, um sicherzustellen, dass RNA-Biologie-Entdeckungen mit klinisch relevanten therapeutischen Anwendungen übereinstimmen.
• Überwachung und Anleitung präklinischer Studien, einschließlich in vivo- und in vitro-Arbeiten, Biomarker-Entwicklung und funktionaler Validierung in relevanten Krankheitsmodellen.
• Vorantreiben der Optimierung von AAV-basierten Konstrukten, Vektordesign, Kapselauswahl und Lieferansätzen sowie Entwicklung synthetischer Liefersysteme.
• Überwachung von IND-ermöglichenden Aktivitäten, einschließlich Toxikologie, Biodistribution, Dosisfindung und regulatorischem Studiendesign.
• Identifizieren und Bewerten neuer klinischer Indikationen zur Erweiterung der therapeutischen Reichweite der Plattform auf zusätzliche Krankheitsbereiche.
• Zusammenarbeit mit CMC, regulatorischen, klinischen, IP- und Geschäftsentwicklungsteams, um die wissenschaftliche Ausführung mit den Unternehmensmeilensteinen abzustimmen.
• Aufbau und Pflege von Beziehungen zu akademischen Partnern, Meinungsführern und wissenschaftlichen Beiräten zur Unterstützung von Forschungs- und Validierungsbemühungen.
• Vertretung der Organisation auf wissenschaftlichen Konferenzen, Investordiskussionen, Publikationen und externen Stakeholder-Engagements.
• Beitrag zum Aufbau einer leistungsstarken wissenschaftlichen Kultur und Unterstützung bei der Rekrutierung und Mentoring eines wachsenden F&E-Teams im Laufe der Zeit.

• PhD oder gleichwertiger Abschluss in Molekularbiologie, Genetik, Neurowissenschaften oder einem verwandten Bereich der Lebenswissenschaften.
• 8–12+ Jahre Erfahrung in der Biotech- oder Pharma-F&E mit fortschreitenden wissenschaftlichen Führungsverantwortlichkeiten.
• Starke Expertise in RNA-Biologie, translationalen Mechanismen, Gentherapie oder verwandten therapeutischen Modalitäten.
• Praktische Erfahrung mit AAV-Vektordesign, Gentherablieferungssystemen und präklinischen Entwicklungsabläufen.
• Vertrautheit mit LNP oder alternativen Liefersystemen für nucleinsäurebasierte Therapeutika.
• Nachweisbare Erfolge bei der Arbeit mit in vivo- und in vitro-Krankheitsmodellen, einschließlich Nagetiermodellen und idealerweise nicht-menschlichen Primaten.
• Erfahrung in der Vorantreibung von Programmen in Richtung IND-ermöglichender Phasen, einschließlich Toxikologie und regulatorischem Studiendesign.
• Starke Fähigkeit, frühe wissenschaftliche Entdeckungen in therapeutische Entwicklungsstrategien zu übersetzen.
• Nachgewiesener Erfolg in der Leitung interdisziplinärer Zusammenarbeit in Biotech- oder wachstumsstarken Umgebungen.
• Starke Kommunikationsfähigkeiten mit Erfahrung in der Einbindung wissenschaftlicher, klinischer und geschäftlicher Stakeholder.
• Unternehmerische Denkweise mit einem praktischen, umsetzungsorientierten Ansatz für wissenschaftliche Führung.
• Erfahrung in seltenen Krankheiten oder plattformbasierten therapeutischen Entwicklungen ist sehr wünschenswert.

• Gelegenheit, die Entwicklung einer bahnbrechenden tRNA-basierten Therapieplattform mit breiter Krankheitsanwendbarkeit zu leiten.
• Wissenschaftliche Führungsrolle mit hohem Einfluss, die Programme von der Entdeckung bis zur frühen klinischen Bereitschaft gestaltet.
• Flexibles, remote-first Arbeitsmodell mit internationaler Zusammenarbeit über führende Forschungseinrichtungen hinweg.
• Enge Partnerschaft mit erfahrenen Biotech-Führungskräften, akademischen Experten und externen wissenschaftlichen Netzwerken.
• Signifikanter strategischer Einfluss auf die Entwicklung der Plattform, die Forschungsrichtung und die Pipeline-Erweiterung.
• Gelegenheit, zu Publikationen, Patenten und hochsichtbaren wissenschaftlichen Ergebnissen beizutragen.
• Unternehmerisches Umfeld mit direkter Beteiligung am Unternehmenswachstum, Partnerschaften und Fundraising-Aktivitäten.
• Starker Fokus auf die Mission, transformative Therapien für Patienten mit hohen unerfüllten medizinischen Bedürfnissen zu entwickeln.